新民晚报一位高中学历的父亲将杂物间作为“实验室”，为身患罕见病的儿子自制“救命药”。不久前，这个消息引起了广泛关注。“这个故事感动了很多人。但作为一个制药人，光是被感动就很可怕。”在近日召开的医药卫生产融创新发展浦江峰会上，医生、专家、企业负责人均指出，种罕见病药物面临一系列开发难题，需要各方共同努力，加快审批，加大研发力度，这将为罕见病药物落地带来新希望。
世界上有7000多种罕见疾病，大约有3亿患者，50%是儿童。目前市场上治疗罕见病的药物有500多种，覆盖了约10%的疾病。《第一批罕见病目录》中国有121种疾病，其中约94种是“中国药品”。“境外有药，境内无药”约有13种；“全球无毒品”涉及35种疾病。
稀有药物研发成本高，患者数量少，预期回报小，企业研发积极性不高。全世界的病人都面临着药品短缺的局面。但与会专家认为，罕见病药物的市场潜力是客观存在的，罕见病领域正在逐渐引起重视。
中国罕见病联盟执行主任李认为，目录中的121种罕见病中，有76种处于药物研发无进展状态，这给药企带来很大空间。从政策导向来看，国家在资金支持和审批加速两方面都在加快。比如氘丁嗪是一种罕见的海外药物，从提交中国美国食品药品监督管理局上市到进入国家医保目录只用了一年时间。罗氏、阿斯利康、默克等跨国制药公司正在加大中国罕见病市场的布局。
目前，上海医药罕见病获批数量全国最多，共有21个罕见病品种，涉及34种罕见病。今年年初，上海医药成立了罕见病平台公司上海医药瑞尔药业有限公司。上海医药R&D管理中心副主任、上海医药瑞尔总经理文彬介绍，平台整合了上海医药现有的罕见病药物资源，积极对接国内外R&D机构和企业，引进前沿创新品种。
“我们将建设四大基地，即国家重要的罕见病药物创新研发基地、具有全球影响力的罕见病药物转化基地、国际高端罕见病药物生产基地和急需的罕见病药物保障供应基地。打造一批重大创新平台，形成从R&D、中试、临床、产业化的完整创新孵化平台，充分发挥龙头企业带动作用，通过产融结合，推动罕见病项目转化落地。”
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